Terapia gênica consegue prevenir cegueira hereditária em camundongos
Em experimento de cientistas chineses, cobaias foram submetidas à uma variante da técnica CRISPR de edição de DNA para corrigir gene defeituoso
Um grupo de cientistas chineses anunciou, na última sexta-feira (17), ter conseguido usar uma técnica moderna de edição de DNA para prevenir a perda de visão em camundongos com um tipo hereditário de cegueira. Os animais, portadores de retinite pigmentosa, foram submetidos à técnica CRISPR para corrigir um gene defeituoso que desencadeava a doença.
O sucesso do trabalho com as cobaias foi anunciado em artigo na revista Journal of Experimental Medicine, liderado pelo cientista Kay Yao, da Universidade de Ciência e Tecnologia de Wuhan.
A técnica CRISPR de alteração genética, desenvolvida pelas cientistas ganhadoras do Prêmio Nobel Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, vem sendo usada em diversas frentes de pesquisa médica, mas foi a primeira vez que obteve sucesso num experimento tratando neurônios visuais.
O método consiste essencialmente em programar uma dupla de proteínas para recortar pedaços defeituosos de DNA e colar outros novos para substitui-los. No caso da retinite pigmentosa, existem mais de 100 tipos diferentes de mutação que podem causá-la, mas os cientistas escolheram uma das mais comuns, uma alteração no gene PDE6Beta, para tentar corrigi-la.
O experimento usou camundongos geneticamente modificados para portar essa mutação, que foram então submetidos ao procedimento que tentaria prevenir a perda de visão ou recobrar parte da visão entre aqueles que já há tinham perdido.
"Nosso estudo fornece evidência convincente para prevenção da perda de visão causada por mutações genéticas associadas à retinite pigmentosa por meio da edição genética in vivo de retinas degeneradas", escreveram Yao e colegas no estudo.
A técnica usada pelos cientistas não é exatamente aquela desenvolvida por Doudna e Charpentier, e teve de ser adaptada para conseguir alterar os neurônios sensores de luz que compõem a retina, células com conformações muito específicas. O novo sistema criado pelos chineses teve bom resultado.
"A perda progressiva de células foi revertida uma vez que a mutação foi corrigida", escreveram os cientistas. "Os camundongos tratados exibiram respostas significativas no resultado de exames de eletroretinograma e demonstraram bom desempenho em testes comportamentais."
Para saber se os roedores estavam mesmo enxergando bem, os cientistas os colocaram em testes com labirintos e testaram os reflexos de seus movimentos na cabeça quando expostos a alterações luminosas.
Yao afirma que espera poder aprimorar a técnica para uso em humanos, mas para isso a sua versão da CRISPR ainda precisa ser submetida a muitos testes de segurança. A retinite pigmentosa é uma causa relevante de cegueira no mundo e atinge, com diferentes graus de perda de visão, uma a cada 4.000 pessoas.
Os cientistas se mostram otimistas com a possibilidade de contornar a doença em humanos, ainda que um teste possa levar alguns anos para ser iniciado.
"Nós oferecemos evidência relevante da aplicabilidade dessa nova estratégia de edição de genoma in vivo, o que deve facilitar a realização de todo o seu potencial em diversos contextos de pesquisa e terapia, particularmente contra doenças de retina hereditárias", escrevem os pesquisadores.