Elevidys: como funciona o remédio de quase R$ 20 milhões a dose aprovado pela Anvisa
Terapia gênica é a 1ª destinada a crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD), um diagnóstico raro que leva ao enfraquecimento e à deterioração dos músculos
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o medicamento delandistrogeno moxeparvoveque, que será vendido sob o nome comercial de Elevidys pela farmacêutica Roche, no Brasil nesta segunda-feira. Trata-se de uma terapia gênica, a primeira destinada a crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD), um diagnóstico raro que leva ao enfraquecimento e deterioração dos músculos.
O Elevidys chama atenção por, assim como as demais terapias gênicas inovadoras que têm chegado ao mercado, ter um preço significativamente elevado. Ele figura em diversas listas entre os três medicamentos mais caros disponíveis hoje no mundo. Nos Estados Unidos, o preço é de US$ 3,2 milhões a dose, o equivalente na cotação atual a cerca de R$ 19,4 milhões.
A DMD é uma doença que ocorre devido a um defeito no gene que produz a distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas. Embora existam alguns poucos casos em mulheres, o diagnóstico acomete majoritariamente homens.
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Com a falta dessa proteína, os pacientes apresentam sintomas como dificuldade para caminhar e correr, quedas frequentes, fadiga, dificuldades de aprendizado, problemas cardíacos (devido ao impacto no funcionamento do músculo cardíaco) e problemas respiratórios (devido ao enfraquecimento dos músculos respiratórios), explica a Anvisa.
Os sintomas de fraqueza muscular começam geralmente entre os 3 e os 6 anos de idade. A doença se caracteriza por uma lesão muscular progressiva, que leva o indivíduo até o estágio incapacitante. O tratamento atual, com medicamentos e acompanhamento multidisciplinar, busca retardar alguns sintomas, porém não consegue curar a progressão da DMD.
Já o Elevidys, por ser uma terapia gênica, tem como alvo atuar na doença em sua origem. Por meio de um vetor viral – um vírus incapaz de causar doença que é usado como transporte –, o remédio entrega uma cópia funcional do gene que produz a distrofina na célula de modo a compensar o gene defeituoso. O objetivo é restaurar, ainda que de forma parcial, a liberação da proteína e, consequentemente, a função muscular.
O fármaco, criado pela Sarepta Therapeutics, é administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança. O remédio recebeu o sinal verde da Anvisa para crianças deambuladores (que ainda conseguem caminhar) de 4 a 7 anos de idade. Para os mais velhos e os que perderam a capacidade funcional de locomoção, “os dados disponíveis são limitados e ainda não são suficientes para verificar o benefício do uso do produto”, afirma a autarquia.
Segundo a agência sanitária brasileira, os estudos clínicos com o remédio demonstraram que o Elevidys “estabiliza e apresenta tendência de melhorar a doença em desfechos funcionais importantes” no público-alvo para o qual foi aprovado.
A Anvisa reconhece que alguns trabalhos que acompanharam pacientes ao longo de 12 meses não apresentaram resultados estatisticamente significativos numa das escalas clínicas usadas para medir o progresso da DMD, e que ainda não se sabe a duração da resposta terapêutica.
Porém, pondera que “foi possível observar benefícios relevantes em outras mensurações de desfechos clínicos significativos comparados com o placebo, que incluíram melhorias na capacidade de ficar em pé, caminhar e subir escadas, acompanhadas por um aumento nos níveis de proteína, diretamente relacionado a esses avanços clínicos”.
“A aprovação do registro do Elevidys oferece uma alternativa terapêutica capaz de retardar ou prevenir o declínio funcional irreversível, em pacientes que possuem poucas ou nenhuma opção de tratamento disponível para evitar a progressão desse declínio ao longo do tempo”, continua o órgão.
Em relação aos efeitos do medicamento, os mais comuns foram vômitos, náuseas, lesão hepática aguda, febre e trombocitopenia. Por isso, como medida de manejo de riscos, a Anvisa estabelece que a função hepática deve ser monitorada antes do tratamento e semanalmente, nos primeiros três meses após a administração.
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